1300萬元一針“史上最貴藥”在中國獲批臨床試驗許可
2022-01-20 14:00
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近日，據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心公示,，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可,。據(jù)公開消息顯示，諾華的Zolgensma是全球首個治療SMA的基因療法,，國外定價212.5萬美元（約人民幣1358萬元）,，也被稱為“史上單價最貴”的藥物，該藥物只需注射一次即可,。SMA是一種罕見的遺傳病,，其特點是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉萎縮,、無力,，根據(jù)發(fā)病率估算，中國可能有2~3萬患者,。 | 相關(guān)閱讀（21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道）
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海峰
一個話癆的評論員
1300萬一針,，如果不是這個新聞，可能一般人很難想象世界上居然還有這么貴的藥物,。這就是諾華的Zolgensma,，全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法。Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保,，患者只需支付30%費用,，不過就算患者自行承擔(dān)30%，估計大多數(shù)家庭也承擔(dān)不起,。從這類藥物價格高昂,、引進(jìn)過程復(fù)雜，就能看出罕見病患者治療之路有多難了,。
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