近日，據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物Zolgensma在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,。據(jù)公開消息顯示，諾華的Zolgensma是全球首個(gè)治療SMA的基因療法,，國(guó)外定價(jià)212.5萬美元（約人民幣1358萬元）,，也被稱為“史上單價(jià)最貴”的藥物，該藥物只需注射一次即可,。SMA是一種罕見的遺傳病,，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉萎縮,、無力,，根據(jù)發(fā)病率估算，中國(guó)可能有2~3萬患者,。 | 相關(guān)閱讀（21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道）