這個(gè)病在美國還有一個(gè)最新的特效藥,，新生兒在兩歲之前打一劑就可痊愈，但是價(jià)格更為驚人,。

2019年,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了諾華脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma ，用于兩歲以下SMA,。定價(jià)為210萬美元,，成為制藥史上單價(jià)最貴藥物。

理解藥企也是企業(yè),，需要經(jīng)濟(jì)利益驅(qū)動(dòng)研發(fā),。但是作為行外人，最好奇的是這些天價(jià)藥的研發(fā)成本到底有多少,，是不是一定要那么夸張才能回過本來,？如果研發(fā)出來了卻沒人買的起，那么研發(fā)的意義是什么呢,。

是不是能有一種可能,，就是把道德往前放放，在成本允許的情況下,，壓到可能的折中價(jià),，再加上政府的醫(yī)保補(bǔ)貼，讓藥貴得“可承受”一些,。

另外,，看到有一種觀點(diǎn)是說，有了這種病的人本來都是要死的,，因?yàn)橛辛怂幬?，所以富人就有了希望，窮人雖然買不起,，但他本來就是要死的,，所以也不虧。

可是,，這不是《悲慘世界》么
窮人活該等死,？現(xiàn)實(shí)：是的，窮人活該等死,。

目前國家醫(yī)療保障制度和《醫(yī)保藥品目錄》中沒有罕見疾病的概念，這也導(dǎo)致參加了醫(yī)保的罕見病患者,，根本無法報(bào)銷昂貴的對(duì)癥特殊藥品費(fèi)用,。

因此罕見疾病納入醫(yī)保的前提是,，盡快將罕見疾病的對(duì)癥特殊藥品列入《醫(yī)保藥品目錄》中,，使得患者報(bào)銷有政策依據(jù)。另外還需要組織醫(yī)療權(quán)威機(jī)構(gòu)對(duì)不同罕見疾病的治療費(fèi)用進(jìn)行科學(xué)測(cè)算,，以此來確定年最高報(bào)銷額度,。