這個病在美國還有一個最新的特效藥,，新生兒在兩歲之前打一劑就可痊愈，但是價格更為驚人,。

2019年,，F(xiàn)DA批準了諾華脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma ，用于兩歲以下SMA。定價為210萬美元,，成為制藥史上單價最貴藥物,。

理解藥企也是企業(yè)，需要經(jīng)濟利益驅(qū)動研發(fā),。但是作為行外人,，最好奇的是這些天價藥的研發(fā)成本到底有多少，是不是一定要那么夸張才能回過本來,？如果研發(fā)出來了卻沒人買的起,，那么研發(fā)的意義是什么呢。

是不是能有一種可能,，就是把道德往前放放,，在成本允許的情況下，壓到可能的折中價,，再加上政府的醫(yī)保補貼,，讓藥貴得“可承受”一些。

另外,，看到有一種觀點是說,，有了這種病的人本來都是要死的，因為有了藥物,，所以富人就有了希望,，窮人雖然買不起，但他本來就是要死的,，所以也不虧,。

可是，這不是《悲慘世界》么
窮人活該等死,？現(xiàn)實：是的,，窮人活該等死。

目前國家醫(yī)療保障制度和《醫(yī)保藥品目錄》中沒有罕見疾病的概念，這也導(dǎo)致參加了醫(yī)保的罕見病患者,，根本無法報銷昂貴的對癥特殊藥品費用,。

因此罕見疾病納入醫(yī)保的前提是，盡快將罕見疾病的對癥特殊藥品列入《醫(yī)保藥品目錄》中,，使得患者報銷有政策依據(jù),。另外還需要組織醫(yī)療權(quán)威機構(gòu)對不同罕見疾病的治療費用進行科學(xué)測算，以此來確定年最高報銷額度,。