基因療法目前針對(duì)罕見病比較多。成功的基因療法有兩個(gè)特點(diǎn)：1,，一針治愈,！2，天價(jià)費(fèi)用,?；虔煼ǖ亩▋r(jià)通常高達(dá)數(shù)百萬(wàn)美元。根據(jù)近期美國(guó)知名處方藥比價(jià)網(wǎng)站GoodRx發(fā)布的2019年全球最昂貴藥物榜單,，基因療法占據(jù)前兩席,。諾華用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法——Zolgensma,，目前官宣定價(jià)212.5萬(wàn)美元（約合人民幣1460萬(wàn)）。
昂貴的價(jià)格是普通家庭無法承受,，醫(yī)療體系和商業(yè)保險(xiǎn)也繞行,！基因療法如何突破昂貴價(jià)格，走向平民化,，才是未來發(fā)展的關(guān)鍵,！多投入一些常見病的治療，而不是罕見病,，讓更多的病人來分擔(dān)基因療法的研發(fā)費(fèi),，這對(duì)人類社會(huì)是一大福音！

人類能設(shè)計(jì)出一種蛋白,，能夠刺激神經(jīng)細(xì)胞,，讓癱瘓小鼠因脊髓損傷而斷裂的神經(jīng)連接得到修復(fù)，從而四肢能有力量重新站起來,，這不得不說是一種創(chuàng)舉,，尤其是用較小的干預(yù)實(shí)現(xiàn)了大量的神經(jīng)細(xì)胞再生。很多時(shí)候大到運(yùn)動(dòng)員比賽小到常人上街,，一些猛烈的撞擊就可能讓我們的脊髓受損導(dǎo)致癱瘓,，生活質(zhì)量極具降低，而這不禁讓人們看到了截癱后重新恢復(fù)運(yùn)動(dòng)能力的曙光,。但這種蛋白有多大可能應(yīng)用到人體身上,，會(huì)不會(huì)產(chǎn)生副作用或后遺癥，還有待臨床驗(yàn)證,。

人類逐步深入到微觀研究領(lǐng)域，生物化學(xué)成為探索生命秘密的工具,，神經(jīng)再生,、記憶恢復(fù)、認(rèn)知回升,，返老還童等等,，其中就像迷宮一樣會(huì)有意想不到的驚喜，亦會(huì)有無法預(yù)料的障礙和風(fēng)險(xiǎn),，但人類探索神秘的好奇心永不會(huì)停止,。